ISIS Pharmaceuticals опубликовала последние данные о II фазе текущих испытаний
ISIS Pharmaceuticals предоставила обновленную информацию о последних результатах продолжающейся фазы II клинических испытаний препарата генной терапии ISIS-SMNRx. Эти открытые испытания должны оценить безопасность и переносимость ISIS-SMNRx. В них принимают участие 20 детей с SMA I типа в возрасте семь месяцев и младше.
ISIS-SMNRx – антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на «резервный» ген SMN2, поощряя его производить больше жизнеспособных двигательных нейронов (SMN) белка. В мышиных моделях SMA ISIS-SMNRx показал способность увеличить уровень белка SMN, что приводит к большим улучшениям мышечных функций и, как следствие, к увеличению уровня выживаемости.
В последнем промежуточном докладе о второй фазе испытаний, опубликованном в конце 2014 года, говорилось, что пациенты, получавшие 6 или 12 мг дозы ISIS-SMNRx в спинной мозг, показали улучшения в функции мышц и отсрочку возраста, в котором постоянная вентиляция становится необходимостью.
Последние новости от Isis Pharmaceuticals сообщают, что данные пациентов, получавших ISIS-SMNRx, остаются положительными. Учитывая, что испытания к настоящему моменту проводятся в течение более длительного периода времени и что пациенты по-прежнему позитивно реагируют на лечение, речь идет об обновлениях и улучшениях лекарства. Например, в среднем функции мышц все улучшаются, достигаются новые этапы развития, увеличивается период времени до наступления связанных с заболеванием событий (например, до момента необходимости постоянной вентиляции легких).
Конкретнее говоря, бессобытийный возраст вырос для младенцев в 6 и 12 мг группах с 16,3 до 19,9 месяцев и от 11,6 до 16,7 месяцев соответственно. Два из четырех детей в группе лечения 6 мг старше 27 месяцев, в то время как 11 из 15 детей, получающих дозу 12, показывают отсутствие подобных событий после 15 месяцев. Сообщается только об одном случае, потребовавшем постоянной вентиляции, и об отсутствии смертельных исходов с момента предыдущего анализа.
В партнерстве с Biogen Idec Isis сейчас проводит ряд различных клинических испытаний ISIS-SMNRx.
ВЫЗВАТЬ РАСПОЛОЖЕНИЕ – это первый этап III фазы проверок ISIS-SMNRx, начатый в группе очень маленьких детей с SMA.
ВСЕЛИТЬ НАДЕЖДУ – это второй этап III фазы испытания препарата, целью которого является проверка безопасности и эффективности ISIS-SMNRx в группе из приблизительно 120 детей (в возрасте 2-12) непосредственно с момента появления симптомов или более чем через шесть месяцев после этого.
ВЫРАЩИВАТЬ – фаза II, которая направлена на оценку безопасности и переносимости препарата примерно у 25 новорожденных с предварительными симптомами, которые, скорее всего, разовьются в SMA на основе их генетики.
ВОСПРИНИМАТЬ – это исследование было разработано для оценки безопасности и эффективности ISIS-SMNRx примерно у 20 молодых пациентов с SMA, неподходящих для текущих испытаний III фазы.
Эти последние новости от Isis показывают, что ISIS-SMNRx продолжает хорошо переноситься и, кажется, оказывает положительное влияние на развитие заболевания.
Многосторонний подход к тестированию ISIS-SMNRx в широком диапазоне различных групп пациентов и в различных дозах обеспечит богатство информации о безопасности и эффективности этой многообещающей потенциальной терапии SMA.
OskarShvartz
29 июнь 2015 17:56
СМА: исследования, экспериментальные препараты, новостиISIS Pharmaceuticals предоставила обновленную информацию о последних результатах продолжающейся фазы II клинических испытаний препарата генной терапии ISIS-SMNRx. Эти открытые испытания должны оценить безопасность и переносимость ISIS-SMNRx. В них принимают участие 20 детей с SMA I типа в возрасте семь месяцев и младше.
ISIS-SMNRx – антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на «резервный» ген SMN2, поощряя его производить больше жизнеспособных двигательных нейронов (SMN) белка. В мышиных моделях SMA ISIS-SMNRx показал способность увеличить уровень белка SMN, что приводит к большим улучшениям мышечных функций и, как следствие, к увеличению уровня выживаемости.
В последнем промежуточном докладе о второй фазе испытаний, опубликованном в конце 2014 года, говорилось, что пациенты, получавшие 6 или 12 мг дозы ISIS-SMNRx в спинной мозг, показали улучшения в функции мышц и отсрочку возраста, в котором постоянная вентиляция становится необходимостью.
Последние новости от Isis Pharmaceuticals сообщают, что данные пациентов, получавших ISIS-SMNRx, остаются положительными. Учитывая, что испытания к настоящему моменту проводятся в течение более длительного периода времени и что пациенты по-прежнему позитивно реагируют на лечение, речь идет об обновлениях и улучшениях лекарства. Например, в среднем функции мышц все улучшаются, достигаются новые этапы развития, увеличивается период времени до наступления связанных с заболеванием событий (например, до момента необходимости постоянной вентиляции легких).
Конкретнее говоря, бессобытийный возраст вырос для младенцев в 6 и 12 мг группах с 16,3 до 19,9 месяцев и от 11,6 до 16,7 месяцев соответственно. Два из четырех детей в группе лечения 6 мг старше 27 месяцев, в то время как 11 из 15 детей, получающих дозу 12, показывают отсутствие подобных событий после 15 месяцев. Сообщается только об одном случае, потребовавшем постоянной вентиляции, и об отсутствии смертельных исходов с момента предыдущего анализа.
В партнерстве с Biogen Idec Isis сейчас проводит ряд различных клинических испытаний ISIS-SMNRx.
ВЫЗВАТЬ РАСПОЛОЖЕНИЕ – это первый этап III фазы проверок ISIS-SMNRx, начатый в группе очень маленьких детей с SMA.
ВСЕЛИТЬ НАДЕЖДУ – это второй этап III фазы испытания препарата, целью которого является проверка безопасности и эффективности ISIS-SMNRx в группе из приблизительно 120 детей (в возрасте 2-12) непосредственно с момента появления симптомов или более чем через шесть месяцев после этого.
ВЫРАЩИВАТЬ – фаза II, которая направлена на оценку безопасности и переносимости препарата примерно у 25 новорожденных с предварительными симптомами, которые, скорее всего, разовьются в SMA на основе их генетики.
ВОСПРИНИМАТЬ – это исследование было разработано для оценки безопасности и эффективности ISIS-SMNRx примерно у 20 молодых пациентов с SMA, неподходящих для текущих испытаний III фазы.
Эти последние новости от Isis показывают, что ISIS-SMNRx продолжает хорошо переноситься и, кажется, оказывает положительное влияние на развитие заболевания.
Многосторонний подход к тестированию ISIS-SMNRx в широком диапазоне различных групп пациентов и в различных дозах обеспечит богатство информации о безопасности и эффективности этой многообещающей потенциальной терапии SMA.
Источник:
Переведено специально для